Tiskane izdaje
Evropska agencija za zdravila EMA je odobrila prvo originalno zdravilo jakavi (ruxolitinib) za zdravljenje rakave krvne bolezni mielofibroze. Gre za inhibitorje mutiranih genov JAK 1 in JAK 2, za katere so ugotovili, da povzročajo kronične mieloproliferativne bolezni, med katere spada tudi mielofibroza.
Bolezen nastane zaradi spremenjenih krvotvornih celic, ki spodbujajo fibroblaste k čezmerni tvorbi vezivnih vlaken in veziva v kostnem mozgu. To spodriva normalne krvotvorne celice, motnje pa se izražajo z anemijo, nepravilnimi oblikami eritrocitov v krvi in povečano vranico (na sliki). Organizem namreč pri takem stanju tvori krvne celice zunaj kostnega mozga, predvsem v vranici in jetrih, ki se zato lahko močno povečajo. Pri taki, tako imenovani idiopatski mieloidni metaplaziji, ki je za bolnika zelo neprijetna, boleča in nevarna, je včasih treba vranico kirurško odstraniti.
Vlogo mutiranih genov pri nastanku mielofibroze so raziskovali vrsto let. Med vodilnimi raziskovalci na tem področju je prof. dr. Srdan Verstovšek s svojo skupino na centru za raziskave raka M. D. Anderson v Houstonu v ZDA, kjer so – tako kot druge skupine še drugod po svetu – v sodelovanju s farmacevtsko družbo Novartis uspešno opravili prve klinične raziskave. Ključni med njimi sta COMFIORT I in II, s katerima so potrdili uspešno zmanjšanje volumna vranice in druge ugodne učinke pri bolnikih z zmernim in velikim tveganjem za hujše zaplete pri tej bolezni.
