Tiskane izdaje
Učinkovina emicizumab je bispecifično monoklonsko protitelo v preizkušanju, ki veže koagulacijska faktorja IXa in X. S tem aktivira kaskado reakcij, ki privedejo do strjevanja krvi. Zdravilo se lahko daje z injiciranjem pripravljene raztopine pod kožo enkrat na teden.
Vmesni rezultati raziskave haven 2 pri otrocih, mlajših od 12 let, s hemofilijo A in inhibitorji, ki so prejemali profilaktično zdravljenje z emicizumabom, so po poročilih raziskovalcev skladni s pozitivnimi rezultati raziskave haven1. Podatke iz obeh raziskav so odgovorni že predložili za odobritev evropski agenciji za zdravila (EMA) in ameriški upravi za prehrano in zdravila (FDA).
Raziskava haven 1 je po besedah prof. Johannesa Oldenburga z inštituta za eksperimentalno hematologijo in transfuzijsko medicino na bonski univerzi med najobsežnejšimi kliničnimi raziskavami, doslej opravljenimi pri ljudeh s hemofilijo A in inhibitorji faktorja VIII. Po njegovem prepričanju podpira mnenje, da bi to lahko bila ena od najpomembnejših znanstvenih inovacij pri zdravljenju te vrste motenj pri strjevanju krvi v zadnjih tridesetih letih.
