Večje možnosti zdravljenja multiple skleroze

Ta mesec se je za bolnike z multiplo sklerozo tudi pri nas razširila možnost zdravljenja z dvema novima zdraviloma. Aubagio z učinkovino teriflunomide je v obliki tablet, ki se uživajo enkrat na dan. Drugo je biološko zdravilo lemtrada z učinkovino alemtuzumab v obliki infuzijske raztopine. V prvem letu je predvideno petdnevno, čez eno leto pa tridnevno zdravljenje v obliki infuzij.

Kot pri številnih drugih boleznih je tudi pri obravnavi multiple skleroze pomembna široka paleta zdravil. »To sicer pomeni čedalje bolj zahtevno nalogo za zdravnike, ki morajo upoštevati vse posebnosti bolezni in skrbno tehtati med ugodnimi in neželenimi učinki zdravil. Vendar je nujno, da za vsakega bolnika izberemo kar se da individualen način zdravljenja,« v povezavi s tem pravi asist. mag. Alenka Horvat Ledinek, dr. med., specialistka nevrologije s Centra za multiplo sklerozo na Nevrološki kliniki UKC v Ljubljani.

Multipla skleroza, to kronično vnetno in napredujoče avtoimunsko obolenje osrednjega živčevja, je namreč bolezen s številnimi obrazi. Še vedno ni znano, zakaj sploh nastane in kako bo pri nekom potekala, so pa vse bolj raziskani avtoimunski vnetni procesi in propadanje mielinskih ovojnic, ki upočasnijo ali prekinejo prevajanje živčnih dražljajev in obolelega postopoma vse bolj onemogočajo.

Po različnih virih živi na svetu od 2,5 do 3 milijone ljudi, ki so zboleli za multiplo sklerozo. Slovenija spada med okolja z visoko stopnjo obolevnosti, to je 120 bolnikov na sto tisoč prebivalcev. Po oceni slovenskega združenja za MS, v katero je včlanjenih več kot 2200 ljudi s klinično potrjeno diagnozo, ima to bolezen najmanj 3500 Slovencev. V Evropi in Severni Ameriki zboli od 30 do 200 ljudi na sto tisoč prebivalcev. Bolezen je sicer najpogostejša v srednji in severni Evropi, Kanadi, ZDA, na Novi Zelandiji in v jugovzhodni Avstraliji, kjer zboli 60 ali več ljudi na sto tisoč prebivalcev, medtem ko je v tropskih krajih med 5 in 10 bolnikov na sto tisoč ljudi. Pogostost obolevanja se veča z oddaljenostjo od ekvatorja, vendar ni jasno, zakaj. Nekateri strokovnjaki se nagibajo k razlagi, da je to morda povezano s primanjkljajem svetlobe oziroma tvorjenja vitamina D. Opazili pa so, da mlajši, ki se z območja z manjšim tveganjem preselijo nekam, kjer je ta bolezen pogostejša, tudi sami obolevajo podobno, kot je značilno za območje, kamor so se priselili. Za multiplo sklerozo zbolijo praviloma belopolti in ženske dvakrat pogosteje kot moški; najpogosteje v starosti med 20 in 45 let, lahko pa tudi prej ali pozneje.

Kakšen bo potek oziroma razvoj multiple skleroze, ni mogoče zanesljivo predvideti. Bolezen se pri posameznikih lahko močno razlikuje, nekateri dolgo shajajo z njo brez velikih omejitev oziroma z ustreznim prilagajanjem, druge hitreje in močneje omejuje v gibanju, v poklicnem življenju in vsakdanjih dejavnostih. Za mlajše pare je med drugim zahtevno načrtovanje starševstva. Zato je treba izboljšati ozaveščenost o tej bolezni in zmanjšati predsodke, ki pogosto še dodatno ovirajo obolele pri iskanju zaposlitve in v socialnem okolju.

Zagoni in mirovanja

Multipla skleroza se glede na to, kdaj in kako se začne in nato poteka, oziroma po klinični sliki deli na recidivno-remitentno, progresivno recidivno, primarno progresivno in sekundarno progresivno. V začetni fazi in tudi sicer najpogosteje, v 60 do 85 odstotkih, se kaže v recidivno-remitentni obliki. Za to obliko so značilni jasno definirani akutni napadi, ki trajajo od nekaj dni do več tednov, čemur sledi popolno ali skoraj popolno okrevanje.

Za primarno progresivno multiplo sklerozo sta značilna napredovanje ali invalidnost od samega začetka, brez jasnih obdobij stabilnosti ali remisij ali samo z občasnimi obdobji stabilnosti in začasnimi, manjšimi izboljšanji.

Sekundarno progresivna multipla skleroza se začne z recidivno-remitentnim obdobjem, pozneje pa napreduje. Zdravniki ne morejo predvideti, pri katerem bolniku bo bolezen ohranila značilnosti recidivno-remitentne oblike in pri katerem se bo pozneje razvila sekundarno progresivna oblika.

Progresivno recidivna multipla skleroza kaže jasno napredovanje stopnje invalidnosti že od začetka bolezni, z očitnimi akutnimi ponovnimi zagoni, ki jim lahko sledijo izboljšanja ali pa tudi ne. Znan je še tako imenovani benigen potek bolezni, pri katerem se niti po desetih letih od prvih znakov ne pokaže poslabšanje. Takšnih bolnikov je približno 15 odstotkov med obolelimi.

Zdravljenje se praviloma začne z zdravili prvega reda. V to skupino spadajo interferoni beta in glatiramer acetat, ki se dajejo v obliki podkožnih injekcij oziroma v mišico. Različni preparati se med seboj razlikujejo po pogostosti jemanja, načinu injiciranja in po odmerku. Ko ni (več) pričakovanega odziva oziroma je bolezen še vedno aktivna, se za zdravljenje uporabijo zdravila drugega izbora.

Nove tablete in infuzija

Kot smo omenili v uvodu, dve novi zdravili farmacevtske družbe Genzyme Sanofi poslej tudi pri nas, kot drugod v razvitem svetu, med drugim v Veliki Britaniji, kjer njihova znana agencija NICE sicer zelo restriktivno izdaja dovoljenja za nova zdravila, dopolnjujeta tako prvi kot drugi izbor. Aubagio z zdravilno učinkovino teriflunomide v obliki tablet je, kot pojasnjuje sogovornica, registriran za zdravljenje recidivno-remitentne oblike multiple skleroze, to je v skupini zdravil prvega izbora. V skupini, kjer so še interferoni beta in copaxone, je to prvo zdravilo v obliki tablet. V skupini zdravil drugega reda pa že obstaja tableta fingolimod oziroma gylenia.

Po besedah dr. Alenke Horvat Ledinek so tako v prvem redu zdravil že dolgo znani in uveljavljeni interferoni, copaxone in po novem aubagio. Če bolezen ni zadovoljivo urejena, se odločijo bodisi za že omenjeni fingolimod ali gylenio oziroma tysabri (natulizumab), vsi so v obliki infuzij, ki se dajejo enkrat na štiri tedne. V drugo skupino je uvrščeno tudi drugo novo zdravilo, to je lemtrada (alemtuzimab), v obliki letnih infuzij.

Natančen način delovanja teriflunomida v obliki tablet pri multipli sklerozi ni jasen. Domneva se, da zmanjšuje število limfocitov, ki so del imunskega sistema in sodelujejo pri vnetnem procesu. Z zmanjšanjem števila limfocitov se zmanjša tudi vnetje, kar pripomore k obvladovanju simptomov bolezni. Zdravilo v obliki tablet lahko pri bolnikih, ki izpolnjujejo kriterije, zamenja zdravljenje v obliki injekcij. Je pa treba, kot dodaja sogovornica, tako pri novem zdravilu kot sicer pri zdravljenju z interferoni beta bolnike skrbno spremljati zaradi možnih neželenih učinkov. Med temi omenjajo tanjšanje las in prebavne motnje.

Skrbno načrtovanje nosečnosti

Posebej pozorno pa je treba v zvezi s tem obravnavati nosečnost; pred predvideno zanositvijo je treba namreč že dve leti prej prekiniti zdravljenje z omenjenim zdravilom. V posebnih okoliščinah, ko ni mogoče tako dolgo čakati, obstaja še možnost pospešenega izpiranja zdravilne učinkovine iz organizma s tako imenovanimi kelatorji. Varnostno opozorilo, povezano z načrtovanjem potomstva, velja tako za ženske kot za moške bolnike.

Po uradnih priporočilih naj bi tudi sicer zdravljenje multiple skleroze prekinili vsaj tri mesece pred načrtovano nosečnostjo. Vendar je praksa pokazala, da je varno prekiniti zdravljenje tudi od takrat naprej, ko je test nosečnosti pozitiven. Drugo zdravilo, monoklonsko protitelo lemtrada (elemtuzumab) je pridobljeno s tehniko rekombinantne DNK. Spada med zdravila drugega reda, zdravljenje pa poteka v obliki infuzij; v prvem letu pet dni po vrsti, v drugem letu pa tri dni. Kot so potrdile klinične raziskave, zdravilo zmanjša možnost ponovitve oziroma odloži napredovanje bolezni. Po besedah sogovornice je zelo učinkovito, vendar ima prav tako možne neželene učinke, na ledvice, ščitnico, med drugim lahko privede do trombocitopenične purpure, zato je treba bolnike vsakomesečno spremljati še štiri leta po zadnji infuziji. Zdravilo je tako primerno za bolnike s težko obvladljivo in hitro potekajočo obliko recidivno-remitentne oblike multiple skleroze.

Centri za multiplo sklerozo

Glede na vso kompleksnost težav, ki jih imajo ljudje s to boleznijo, je zelo pomembno, še poudarja dr. Alenka Horvat Ledinek, da bi vse bolnike celostno, torej zgodaj in redno, brez predolgega čakanja, obravnavali v specializiranih centrih za multiplo sklerozo, kjer poleg nevrologov in specializiranih medicinskih sester sodelujejo še drugi strokovnjaki, vendar tudi tu ne gre brez kadrovskih težav in dolgih čakalnih vrst.

Po drugi strani pa je treba ugotoviti, da imajo bolniki pri nas dokaj dobro dostopnost do novih zdravil. V tem času jih je na voljo sedem, bodisi v obliki injekcij, infuzij ali tablet. To je, meni sogovornica, včasih z manjšo zamudo, kljub vsemu primerljivo z možnostmi, ki jih imajo drugod v razvitih okoljih.