Za zdravljenje spinalne mišične atrofije je od aprila lani v Sloveniji dostopno zdravilo spinraza – proizvajalca Biogen, od maja letos pa na ameriškem tržišču zolgensma – proizvajalca Novartis. Medtem ko je terapija s prvim dolgotrajnejša, je pri zdravilu zolgensma dovolj le en odmerek. Starši Krisa so se odločili, da po uporabi spinraze, ki je precej pomagala, preizkusijo še drugo, trenutno težje dostopno možnost.
Denar za zdravljenje malega Krisa zbira društvo Palčica pomagalčica na svojem TRR (SI56 0510 0801 6627 635; namen nakazila: za Krisa). Možna je tudi donacija preko sms sporočila KRIS5 na 1919.
Krisov zdravnik Damjan Osredkar, predstojnik nevrološkega oddelka na ljubljanski pediatrični kliniki je povedal, da so dečka želeli vključiti že v študijo novega zdravila, ki je potekala v Rimu, a so bili prepozni. Na željo staršev je potem začel pridobivati informacije, kako bi Krisu omogočili dostop do zdravila. Prejeti ga mora do dopolnjenih dveh let starosti, ko naj bi najbolj učinkovalo, za kar imajo samo še štiri mesece časa. Postopek registracije zdravila za evropski trg bi lahko trajal dlje, zato so se usmerili v zbiranje denarja za nakup. Trenutno jim z naborom dobro kaže.
Osredkar nima odgovora na vprašanje, ali bo revolucionarno zdravilo pri Krisu bolje učinkovalo kot tisto, ki mu ga predpisujejo zdaj. V ZDA, kjer je zdravilo dostopno v 17 medicinskih centrih, je bilo nekaj pozitivnih zgodb. Mati devetmesečne deklice iz Connecticuta je v blogu zapisala, da njena hči postaja močnejša in bolj zdrava ter da razen teh ni mogoče zaznati nobenih stranskih učinkov. A kaj, ko je Novartisovo zdravilo pregrešeno drago.
ℹKako deluje zdravilo
Zdravilo Zolgensma je namenjeno zdravljenju otrok s spinalno mišično atrofijo, mlajših od dveh let. Daje se v obliki enkratne infuzije v veno. Zasnovano je tako, da nadomesti manjkajoči ali okvarjeni gen SMN1, ki je nujen za tvorjenje beljakovin SMN. Te so bistvene za celice motoričnih nevronov, ki nadzorujejo delovanje mišic. Brez teh beljakovin celice umrejo, zaradi česar mišice postanejo tako oslabljene, da postane prehranjevanje, gibanje in dihanje težko, stanje pa življenjsko nevarno. Zdravilo ne spremeni oziroma ne postane del otrokove DNK.
Zdravilo Zolgensma je namenjeno zdravljenju otrok s spinalno mišično atrofijo, mlajših od dveh let. Daje se v obliki enkratne infuzije v veno. Zasnovano je tako, da nadomesti manjkajoči ali okvarjeni gen SMN1, ki je nujen za tvorjenje beljakovin SMN. Te so bistvene za celice motoričnih nevronov, ki nadzorujejo delovanje mišic. Brez teh beljakovin celice umrejo, zaradi česar mišice postanejo tako oslabljene, da postane prehranjevanje, gibanje in dihanje težko, stanje pa življenjsko nevarno. Zdravilo ne spremeni oziroma ne postane del otrokove DNK.
Preobrazba farmacevtskega velikana
V obdobju razvoja in testiranja zdravila je izbruhnilo več škandalov, zaradi manipuliranja s podatki so odpustili glavnega znanstvenika. Novartis trdno podpira ohranitev zdravila, tudi za ceno, ki so jo določili in je povzročila plaz javnih kritik. Analitiki ocenjujejo, da je prodajni potencial zdravila dve milijardi dolarjev, kar bi ga uvrstilo med tako imenovane »blockbusterje«, zdravila, katerih prodaja preseže milijardo dolarjev.
Poznavalci pravijo, da stane razvoj novega zdravil najmanj milijardo evrov.
Pojasnjujejo, da lahko mine deset let ali več, da je nova učinkovina pripravljena za testiranje na ljudeh. Študija stane 500 evrov na dan za pacienta, končna cena z vsemi upoštevanimi stroški pa povprečno znaša od deset do 20 milijonov. Ko je po več opravljenih študijah zdravilo v fazi, ko se registracijski postopek sploh lahko začne, je torej porabljenih že več sto milijonov evrov.
Zdravilo, ki ga potrebuje Kris, v Evropi še ni registrirano. Dobiti ga bo moral v ZDA, kjer pa so cene zdravil 2,5- do trikrat dražje kot v Evropi. Dobro obveščeni viri menijo, da bodo na evropskem tržišču za revolucionarno zdravilo težko iztržili več kot 800.000 evrov. Zato bi se jim zdelo pošteno, da bi Novartis oziroma z njimi povezana družba AveXis evropskim državljanom že zdaj ponudila to ceno.
Pojasnjujejo, da lahko mine deset let ali več, da je nova učinkovina pripravljena za testiranje na ljudeh. Študija stane 500 evrov na dan za pacienta, končna cena z vsemi upoštevanimi stroški pa povprečno znaša od deset do 20 milijonov. Ko je po več opravljenih študijah zdravilo v fazi, ko se registracijski postopek sploh lahko začne, je torej porabljenih že več sto milijonov evrov.
Zdravilo, ki ga potrebuje Kris, v Evropi še ni registrirano. Dobiti ga bo moral v ZDA, kjer pa so cene zdravil 2,5- do trikrat dražje kot v Evropi. Dobro obveščeni viri menijo, da bodo na evropskem tržišču za revolucionarno zdravilo težko iztržili več kot 800.000 evrov. Zato bi se jim zdelo pošteno, da bi Novartis oziroma z njimi povezana družba AveXis evropskim državljanom že zdaj ponudila to ceno.
Pri razvoju slovenski strokovnjaki
V podjetju Bia Separations iz Ajdovščine, kjer so s tehnologijo čiščenja sodelovali pri proizvodnji dela dednega zapisa za najdražje zdravilo v zgodovini, so za pomoč Krisu donirali 50.000 evrov. Pravijo, da je cena v pristojnosti Novartisa in da na to žal ne morejo vplivati. Matej Penca, prokurist podjetja Bia Separations, je dejal, da bi Novartis morda lahko ponudil popust, glede na to, da so sami kot majhno podjetje dodali 50.000, po svojih močeh pa so prispevali tudi njihovi zaposleni.
Krisu bo finančno pomagala tudi Krka – tako podjetje kot zaposleni. Na vprašanje, ali se jim zdi 2,3 milijona evrov pretirana cena, v Krki niso odgovorili.
Množično zbiranje denarja za nakup tega zdravila je bilo poleti tudi na Portugalskem, za reševanje življenja nekajmesečne Matilde. V dveh mesecih so zbrali 2,3 milijona evrov. Potem ko je bil denar zbran, je portugalska vlada sporočila, da bo prevzela stroške ne le za Matildino zdravilo, ampak tudi za zdravljenje Natalie, ki trpi za isto boleznijo. Kako bodo zdaj porabili za Matilde zbran denar, še ni znano.
Možnost sočutne rabe
Ob uvajanju spinraze, ki je tudi Krisu bistveno spremenila življenje, na slovenski trg, je proizvajalec omogočil pet brezplačnih terapij iz tako imenovane sočutne rabe. Te možnosti pri novem zdravilu, katerega enkratni odmerek stane 2,3 milijona evrov, žal še ni bilo.
Cena letnega zdravljenja s spinrazo je okoli 400.000 evrov na bolnika v prvem letu zdravljenja in polovica tega zneska v prihodnjih letih – to je ZZZS uspelo izpogajati s proizvajalcem zdravila. Leta 2018 so znašali izdatki zdravstvene blagajne za omenjeno zdravilo več kot osem milijonov evrov, cena enega odmerka pa se je od uvedbe na trg do danes – v dobrem letu znižala za dobrih 9000 evrov. Zdaj znaša dobrih 80.000 evrov in je najvišja med cenami zdravil.
Pojasnilo proizvajalca zdravila
Naše misli so s Krisom in njegovo družino. Razumemo njihovo željo, da želijo svojemu otroku zagotoviti najboljše možne rešitve, kot bi si želel vsak starš. To je zanje gotovo zelo težko obdobje. Obenem bi želeli poudariti, da ne moremo komentirati posameznih primerov bolnikov. Samo lečeči zdravnik lahko komentira bolnikovo stanje in potencialne možnosti zdravljenja.
Zdravljenje AVXS-101 (poznano kot Zolgensma® - onasemnogenic abeparvovec-xioi) trenutno še ni odobreno zunaj Združenih držav Amerike. Kljub temu je AveXis, ki je del Novartisa in je odgovoren za omenjeno terapijo, v nenehnem dialogu z regulatornimi oblastmi in vladnimi organi povsod po svetu za zgodnji dostop terapije za bolnike, ki bi imeli od tega korist.
Tudi v Sloveniji so v kontaktu z različnimi deležniki, da bi natančno preučili situacijo in našli najbolj optimalno rešitev za Krisa in njegovo družino. Gre za zelo kompleksen proces, ki vključuje več različnih deležnikov.
Skladno z določili Evropske agencije za zdravila (EMA) so programi sočutne uporabe uvedeni samo, če se pričakuje, da bo zdravilo pomagalo bolnikom z življenjsko nevarnimi, dolgotrajnimi ali hudo izčrpavajočimi boleznimi, ki jih ne moremo zadovoljivo zdraviti s katerimkoli drugim odobrenim zdravilom.
Trenutno je v večini evropskih držav odobrena terapija za spinalno mišično atrofijo (SMA), za katero so povrnjeni stroški. Družine spodbujamo, da se posvetujejo s svojimi zdravniki glede možnih odobrenih terapij.
Naše misli so s Krisom in njegovo družino. Razumemo njihovo željo, da želijo svojemu otroku zagotoviti najboljše možne rešitve, kot bi si želel vsak starš. To je zanje gotovo zelo težko obdobje. Obenem bi želeli poudariti, da ne moremo komentirati posameznih primerov bolnikov. Samo lečeči zdravnik lahko komentira bolnikovo stanje in potencialne možnosti zdravljenja.
Zdravljenje AVXS-101 (poznano kot Zolgensma® - onasemnogenic abeparvovec-xioi) trenutno še ni odobreno zunaj Združenih držav Amerike. Kljub temu je AveXis, ki je del Novartisa in je odgovoren za omenjeno terapijo, v nenehnem dialogu z regulatornimi oblastmi in vladnimi organi povsod po svetu za zgodnji dostop terapije za bolnike, ki bi imeli od tega korist.
Tudi v Sloveniji so v kontaktu z različnimi deležniki, da bi natančno preučili situacijo in našli najbolj optimalno rešitev za Krisa in njegovo družino. Gre za zelo kompleksen proces, ki vključuje več različnih deležnikov.
Skladno z določili Evropske agencije za zdravila (EMA) so programi sočutne uporabe uvedeni samo, če se pričakuje, da bo zdravilo pomagalo bolnikom z življenjsko nevarnimi, dolgotrajnimi ali hudo izčrpavajočimi boleznimi, ki jih ne moremo zadovoljivo zdraviti s katerimkoli drugim odobrenim zdravilom.
Trenutno je v večini evropskih držav odobrena terapija za spinalno mišično atrofijo (SMA), za katero so povrnjeni stroški. Družine spodbujamo, da se posvetujejo s svojimi zdravniki glede možnih odobrenih terapij.